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本文摘要:

在本期中,我们首先通过2017年《柳叶刀》子期刊上发表的研究向您介绍如何通过因果森林模型预测疗效异质性

在本期中,我们首先通过2017年《柳叶刀》子期刊上发表的研究向您介绍如何通过因果森林模型预测疗效异质性

同时,非混杂假设假设干预措施和潜在情况是相互独立的。

前瞻性研究旨在检查强化生活方式干预是否能为2型糖尿病患者带来心血管益处。

这种效应使临床医生重新审视强化减肥的巨大益处,提示减肥确实可以改善大多数糖尿病患者的预后,但这并不适用于所有糖尿病患者。

人群:5145名年龄在45-75岁、体重指数25公斤/平方米的2型糖尿病患者

基于这种效应,我们应该认为:2型糖尿病患者就都不需要强化生活方式干预减重吗?

答案显而易见。

重要的是要知道随机对照试验(RCT)在人群中检查平均处置惩罚效应。因为同一种疗法对不同患者的效果是很不一样的,我们在解读RCT时需要考虑到个体处置惩罚效应的负面效应。

在这种背景下,这项研究的目标是运用因果森林模型探究2型糖尿病患者强化体重干预措施的疗效异质性.

什么是因果森林模型?在评价疗效的异质性时,类似于构建交互项的方法。我们尽力计算每个参加者的个体处置惩罚效应

在中位随访9.6年后,研究提前终止,因为主要心血管终点之间没有显著差异。

其中,亚组1为轻度或治疗良好的糖尿病(HbA1c6.8%%),自我健康状况较差的患者(SF-36一般健康评分48)约占总人口的15%。

强化减肥干预会显著增加心血管疾病的风险。因此,85%的患者可以从减肥中受益。

亚组2是轻度或治疗良好的糖尿病(糖化血红蛋白6.8%)和自我健康良好的患者(SF-36一般健康评分48)。

强化体重干预可以显著降低45%的终点事件风险。

终点:主要终点:复合终点(因心血管原因死亡、非致死性心肌梗死(MI)、非致死性脑卒中或因心绞痛住院)。

以本研究为例,作者首先构建了1000棵因果树(通过重复回归),计算了每棵因果树生成后个体处置对每个叶节点的惩罚效果,并通过识别表现相似的子集生成子群。

因此,为了计算个体处置的惩罚效应,研究设计必须依赖于潜在情境模型,即假设个体可以接受两种干预,Y(1)和Y(0)代表两种干预下的潜在情境。

干预/控制:加强生活方式干预、减肥、单纯糖尿病支持或教育。

但实际上,每个与会者只能考察一种失败,即与个人实际接受的惩罚相对应的失败。

分析思路:用因果森林模型将人群划分为不同的亚组,在每个亚组中计算绝对风险降低(ARR),用COX回归计算风险。

主要影响

通过因果森林模型,作者将研究人群分为四个亚组。

无论是当时还是现在,这种效果都令人惊讶。在我们的认知中,2型糖尿病患者减肥应该是一种有效的干预措施。

在这项研究中,5145名BMI25 kg/m2的2型糖尿病患者被随机分配到强化生活方式干预组和糖尿病支持和教育组。

本研究为临床医生寻找受益最大、治疗无效的亚人群,从而达到准确治疗提供了新的证据。

同时,在树的每一级中,算法依赖于珩磨每个协变量的可能分支点,以最小化每个子组中平均治疗效果的差异。

参考文献: [1]何文静,尤东方,张汝阳,于浩,陈峰,胡志斌,赵杨。使用因果森林预计异质性人群下个体的处置惩罚效应[J]20 .中华盛行病学杂志,2019(06):707-712.[2]鲍姆A,斯卡帕J,布鲁泽利乌斯E,塔姆勒R,巴苏S,法赫莫斯J。

靶向减肥干预以减少2型糖尿病的心血管并发症3360前瞻性试验中基于机器学习的异质性治疗效果的事后分析。柳叶刀糖尿病内分泌。2017年10月;5(10):808-815 .Epub 2017年七月12日PMID : 28711469 PMCID : PMC 5815373 .

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